<<
>>

Лечение врожденных форм апластических анемий

Анемия Фанкони

1. Трансплантация костного мозга (ТКМ). Является методом выбора в лечении анемии Фанкони.

Проводится ТКМ от HLА-идентичного сиблинга с использованием смягченного кондиционирования - торакоабдоминального облучения в дозе 6 Гр и циклофосфамида в дозе 20 мг/кг.
Такой подход позволяет излечить около 70-75 % больных с анемией Фанкони [Gluckman Е. еt а1., 1994].

2. При отсутствии донора для ТКМ назначают консервативное лечение — андрогены (стероидные анаболики).

Основные препараты, используемые у больных анемией Фанкони, представлены в табл. 31.

Таблица 31

Стероидные анаболики, применяемые у больных анемией Фанкони



Стероидные анаболики, применяемые у больных анемией Фанкони

?

Лечение андрогенами проводят в течение 3-6 мес, в течение первых 1,5—2 месяцев дают полную дозу препаратов, а затем переходят на поддерживающую, которая составляет '/.ГА от полной терапевтической дозы. Улучшение гематологических показателей наступает через 6-8 нед с момента начала терапии — увеличивается количество ретикулоцитов и гемоглобина, а затем лейкоцитов. Число тромбоцитов не повышается длительно.

Терапию обычно начинают с оксиметолона в дозе 0,5-2 мг/кг/сут энтерально ежедневно. Ответ на терапию отмечается через 4-8 нед от начала лечения. Примерно у 50 % больных отмечается значительное улучшение гематологических показателен. Ответ на терапию андрогенами имеет прогностическое значение: средняя выживаемость больных, ответивших на андрогены, составляет около 9 лет, не ответивших — 2,5 г [Dоnеу К., 1992].

3. Заместительная гемотрансфузионная терапия.

Показания к заместительной терапии определяются гематологическими показателями:

— уровень Нb < 80 г/л;

— абсолютное число нейтрофилов < 1,0 х 109/л;

— число тромбоцитов < 20 х 109/л.

Трансфузии эритроцитной массы и тромбовзвеси начинают проводить только тогда, когда показатели достигнут указанного уровня. Для диагностики возможного гемосидероза 1 раз в 6 мес необходимо определять уровень ферритина, чтобы вовремя назначить десфералотерапию.

4. Гемопоэтические ростовые факторы.

Могут быть назначены в качестве пробной терапии при неэффективности обычного лечения и отсутствии совместимого донора. Обсуждается использование таких ростовых факторов, как Г-КСФ, ГМ-КСФ. Установлено, что использование эритропоэтина и Г-КСФ у больных анемией Фанкони повышает абсолютное количество нейтрофилов, тромбоцитов, эритроцитов и СD 34+-клеток.

5. В последние годы сообщают о попытках генной терапии больных анемией Фанкони.

Лечение апластической анемии при врожденном дискератозе

Используют ТКМ (кондиционирующий режим используется такой же, как и для приобретенных АА), но поздняя смертность после ТКМ в этой группе составляет около 90 %. У некоторых больных эффективна терапия андрогенами.

Лечение апластической анемии при синдроме Швахмана

Лечении АА при синдроме Швахмана не разработано.
Для лечения синдрома мальабсорбции назначают заместительную терапию ферментами. При возникновении инфекционных осложнений обязательна антибактериальная терапия. У некоторых больных назначение малых доз преднизолона способствует увеличению числа нейтрофилов.

Анемия Блекфена—Даймонда (АБД)

1. Кортикостероидная терапия — является основным методом лечения АБД, именно с кортикостероидов начинают терапию на старте заболевания. Назначают преднизолон в дозе 2 мг/кг/сут в 3 приема в течение 4 нед; затем суточную дозу у больных с положительным ответом (повышение НЬ до 100 г/л) необходимо постепенно снижать до достижения минимальной поддерживающей суточной дозы (ежедневно или через день для сохранения устойчивого ответа). Показатели, характеризующие ответ на лечение детей, больных АБД, представлены в табл. 32.

Ответ на терапию преднизолоном чаще всего появляется в течение 2 нед, но может быть отсроченным. Иногда требуется повышение стартовой дозы. Лечение должно быть прекращено как у неответивших больных, так и у больных с высоким порогом ответа, когда длительно требуется доза более 0,5 мг/кг/сут для поддержания устойчивого ответа. У ответивших детей с АБД длительность применения преднизолона лимитируется развитием тяжелых осложнений стероидной терапии. У всех больных необходимо контролировать физическое развитие (рост) и при появлении его задержки следует временно прекратить стероидную терапию и проводить регулярные гемотрансфузии. Это может восстановить рост ребенка. Нужно помнить, что наиболее уязвимыми в этом плане периодами являются первый год жизни и пубертат. Доля больных с хорошим первичным ответом по литературным данным составляет около 70 %, однако часть больных в течение болезни становятся рефрактерными или прекращают лечение из-за высокого порога ответа и/или тяжелых побочных эффектов.

Таблица 32

Показатели, характеризующие ответ на лечение детей, больных анемией Блекфена—Даймонда

[ВиллннгТ., 1998]

Показатели, характеризующие ответ на лечение детей, больных анемией Блекфена—Даймонда



2. Гемотрапсфузиоипая терапия — заместительная терапия, это обычная альтернатива у стероидорезистентных больных или больных с высоким порогом ответа на терапию преднизолоном.

Трансфузии эритроцитов проводятся каждые 4—5 нед, у грудных детей каждые 2—3 нед, для поддержания уровня гемоглобина, обеспечивающего оптимальный рост ребенка. Наиболее серьезными осложнениями гемотрансфузионной терапии являются развитие гемосидероза и присоединение вирусных заболеваний.

3. Трансплантация костного мозга. Является важной терапевтической альтернативой для стероидорезистентных больных АБД, нуждающихся в гемотрансфузиях при наличии HLA-совместимого донора. Имеются сообщения об успешной трансплантации клеток пуповинной крови от HLA- совместимого сиблинга, что, вероятно, свидетельствует о целесообразности замораживания пуповинной крови от сиблингов больных АБД.

4. Терапия высокими дозами метилпреднизолона (ВДМП) — является другой альтернативой для больных АБД.

Рекомендуют назначать метилпреднизолон в дозе 100 мг/кг/сут внутривенно [Ozsoylu S., 1992] или по схеме [Никитин Д. О., 1992]:

1-3-й дни — 30 мг/кг/сут;

4-7-й дни — 20 мг/кг/сут;

8-14-й дни — 10 мг/кг/сут;

15-21-й дни — 5 мг/кг/сут;

22-28-й дни — 2 мг/кг/сут.

Вводится внутривенно, медленно, в 20 мл 0,9 % раствора NaCl.

С 29-го дня в дозе 1 мг/кг/сут в 3 приема энтерально в течение 3-6 мес до повышения гемоглобина более 100 г/л.

Обязателен мониторинг терапии:

1. Стернальный пунктат — до курса и на 30-й день.

2. Клинический анализ крови с ретикулоцитами 1 раз в 5 дней.

3. Фетальный гемоглобин — до курса и на 30-й день.

4. Биохимия — (АЛТ, ACT, ФМФА, сахар, электролиты) 1 раз в 7 дней.

5. Анализ мочи 2 раза в неделю (контроль глюкозурии).

6. ЭКГ — до курса, затем 1 раз в 14 дней.

7. Артериальное давление — ежедневно в течение 45 дней.

5. При стероидорезистептности возможно назначение андрогенов, 6-меркаптопурина, циклофосфана, циклоспорина А, АТГ/АЛГ.
<< | >>
Источник: Папаян А. В., Жукова Л. Ю. . Анемии у детей. 2001

Еще по теме Лечение врожденных форм апластических анемий:

  1. Лечение приобретенных апластических анемий
  2. Лечение приобретенных форм мегалобластных анемий
  3. ОСОБЕННОСТИ В ЛЕЧЕНИИ ОТДЕЛЬНЫХ ФОРМ ГЕМОЛИТИЧЕСКИХ АНЕМИЙ
  4. Классификация апластических анемий
  5. Этиология и патогенез отдельных форм анемий
  6. Врожденные апластические анемии
  7. ВРОЖДЕННЫЕ ГИПО- И АПЛАСТИЧЕСКИЕ АНЕМИИ
  8. Лечение анемий
  9. АНЕМИИ ВСЛЕДСТВИЕ ОПУСТОШЕНИЯ КОСТНОГО МОЗГА, ГИПО- И АПЛАСТИЧЕСКИЕ АНЕМИИ. МИЕЛО-АПЛАСТИЧЕСКИЙ СИНДРОМ
  10. ОБЩИЕ ПРИНЦИПЫ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОЛИТИЧЕСКИХ АНЕМИЙ
  11. ЛЕЧЕНИЕ ЖЕЛЕЗОДЕФИЦИТНЫХ АНЕМИЙ